La empresa Genentech, perteneciente al Grupo Roche, comunicó el 27 de Septiembre que el ensayo clínico, en Fase III, del fármaco experimental Ocrelizumab ha sido satisfactorio.
Este medicamento consigue retrasar en al menos 12 semanas la progresión de la esclerosis múltiple primaria progresiva (EMM), en sus fases iniciales. Este subtipo de esclerosis múltiple (EM), que afecta aproximadamente, al 10 o el 15% de la población con esta enfermedad, es una patología muy agresiva. Hasta la fecha no tenía cura ni tratamiento, pero este estudio multicéntrico (a nivel internacional) con participación española, ha evidenciado la eficacia de este fármaco que podría convertirse en la primera y única opción terapéutica para los pacientes con esta enfermedad.
Hasta el momento no existía tratamiento para la EMM
El estudio de este fármaco recibe el nombre de Oratorio y ha sido liderado por el jefe del Servicio de Neuroinmunología Clínica del Hospital Vall d'Hebron y director del Centro de Esclerosis Múltiple de Catalunya (Cemcat), Xavier Montalbán. En este estudio se ha investigado la eficacia del fármaco Ocrelizumab en 732 pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva y la principal conclusión es que consigue frenar, al menos 12 semanas, la progresión de la discapacidad que provoca la enfermedad.
Montalbán ha querido celebrar el hallazgo y ha declarado:
"Es un momento verdaderamente histórico. Lo es en la medida que es la primera vez que se demuestra que un fármaco es eficaz a la hora de controlar este tipo de enfermedad neurológica. Se abre una ventana hacia un mejor conocimiento y tratamiento de la esclerosis múltiple"
Este medicamento es un anticuerpo monoclonal diseñado para atacar selectivamente a las células CD20B+ que se cree tienen un papel clave la destrucción de la mielina y los nervios, lo que provoca los síntomas de la esclerosis múltiple. Al unirse a la superficie de estas proteínas, el Ocrelizumab ayuda a preservar las funciones más importantes del sistema inmune.
¿Qué es la Esclerosis Múltiple?
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neuroinflamatoria que afecta al sistema nervioso central (SNC), tanto al cerebro como a la médula espinal. No se sabe exactamente qué causa la EM, pero esta patología daña la mielina, una sustancia que forma la membrana que envuelve a las fibras nerviosas (axones), y que facilita la conducción de los impulsos eléctricos entre éstas.
La mielina se destruye en múltiples áreas dejando, en ocasiones, cicatrices (esclerosis). Estas áreas lesionadas se conocen también con el nombre de placas de desmielinización. Al destruirse la sustancia mielínica, la habilidad de los nervios para conducir impulsos eléctricos desde y al cerebro se interrumpe, y este hecho produce la aparición de síntomas como:
- Alteraciones de la vista
- Debilidad muscular
- Problemas con la coordinación y el equilibrio
- Sensaciones como entumecimiento, picazón o pinchazos
- Problemas con el pensamiento y la memoria
La esclerosis múltiple afecta más a las mujeres que a los hombres. Su inicio suele producirse entre los 20 y los 40 años, aunque también se han reportado casos en niños y ancianos. Generalmente, la enfermedad es leve, pero en casos más severos algunas personas pierden la capacidad para escribir, hablar o caminar.
En la mayoría de las ocasiones esta enfermedad avanza en brotes, pero en la esclerosis múltiple progresiva primaria, la discapacidad se agrava de manera continua i lenta al largo de los meses o años, por lo que es considerada una forma grave de esta patología.
Fases del desarrollo clínico de un fármaco
Para que un fármaco pueda ponerse a la venta ha de seguir un proceso para evaluar su eficacia y seguridad, de esta manera se evita poner en riesgo la vida de las personas que lo van a consumir. El desarrollo de un nuevo medicamento es largo y dificultoso, pues solamente dos o tres de entre 10.000 sustancias farmacológicas llegan a comercializarse.
Cuando el fármaco ha sido suficientemente evaluado en modelos in vitro y en estudios animales (fase preclínica), da comienzo la investigación en humanos, lo que recibe el nombre de ensayos clínicos. Clásicamente el periodo de desarrollo clínico de un producto farmacéutico se divide en 4 fases consecutivas, pero que se pueden superponer. Estas son las fases que forman parte del ensayo clínico:
- Fase I: Esta fase incluye los primeros estudios que se realizan en seres humanos, cuyo principal objetivo es medir la seguridad y tolerabilidad del compuesto. Dado el nivel de riesgo que hay en juego, el número de voluntarios es pequeño y la duración de la fase corta.
- Fase II: El riesgo en esta fase es moderado, y su objetivo es proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto y establecer la relación dosis-respuesta. Se necesitan cientos de sujetos y esta fase puede alargarse durante varios meses o años.
- Fase III: Esta es la fase en la que se encuentra este medicamento, y es necesaria para evaluar su eficacia y seguridad en las condiciones de uso habituales y con respecto las alternativas terapéuticas disponibles para la indicación estudiada. Por ello se prueba su uso en combinación con otros fármacos durante varios meses o años, durante los cuales se analiza el grado de incidencia de los efectos deseados y de los indeseados. Se trata de estudios terapéuticos de confirmación.
- Fase IV: Se lleva a cabo después de la comercialización del fármaco para estudiarlo de nuevo en un contexto clínico, y para aportar más información sobre sus efectos secundarios.
Tras los resultados positivos en la Fase III del ensayo clínico del Ocrelizumab, a principios del año que viene se pedirá la autorización europea para poder comercializar este medicamento. Esto suele tardar unos seis meses. A partir de entonces cada país decidirá si permite la venta en su territorio.
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