Todavía existen muchos interrogantes sobre enfermedades degenerativas como el ELA o el Alzheimer. La comunidad científica sigue trabajando con el objetivo de descubrir un tratamiento eficaz para estas dolencias, aunque no se trata de una empresa fácil. Nuestro órgano más complejo, el cerebro, todavía nos es desconocido en muchos aspectos.
A pesar de ello, se van consiguiendo pequeñas victorias, como la que nos ocupa en este artículo. Y es que un grupo de investigadores del Mount Sinai Hospital (Nueva York), con la colaboración de algunos colegas externos, ha conseguido implantar con éxito en el cerebro de ratones-modelo ciertos fármacos relacionados con algunas de las enfermedades más complejas.
Una forma novedosa de administrar directamente los fármacos en el cerebro
Hoy te contamos el descubrimiento de un proceso que permite administrar fármacos directamente en el cerebro, traspasando de esta manera el principal “obstáculo”, la barrera hematoencefálica.
¿Qué es la barrera hematoencefálica y por qué supone un “problema”?
En realidad, este elemento es indispensable para nuestra supervivencia. Y es que la denominada “barrera hematoencefálica” es un escudo protector del cerebro que impide que las partículas tóxicas y nocivas ingresen en él.
La barrera hematoencefálica está formada por células endoteliales que recubren los capilares que aportan sangre al órgano cerebral. Se trata de un sistema de defensa único y asombroso, que preserva al cerebro de la potencial toxicidad de ciertas moléculas.
Esta función protectora de la barrera hematoencefálica puede llegar a convertirse, sin embargo, en un problema. Y es que, de igual forma que no deja entrar en el órgano nervioso central las partículas nocivas, tampoco deja entrar aquellos fármacos que podrían tener efectos muy beneficiosos sobre el sistema nervioso y, en concreto, para combatir enfermedades como el Alzheimer o el ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica).
La investigación del Mount Sinai y sus resultados positivos
En este sentido, la investigación y los resultados positivos del equipo del Mount Sinaí es crucial. Los científicos colaboradores en el estudio han descubierto la forma de “burlar” a la barrera hematoencefálica y permitir que los fármacos penetren directamente en el cerebro.
Este nuevo método aprovecha un proceso biológico llamado γ-secretase-mediated transcytosis para transportar, de manera segura y eficiente, los fármacos correspondientes hacia el sistema nervioso central. El fármaco se administra a través de una inyección intravenosa y, una vez consigue traspasar la barrera natural de protección del cerebro, penetra en el tejido cerebral con éxito.
Al menos, así ha sucedido con los ratones-modelo del estudio, tratados genéticamente para que desarrollaran ELA. Tras la inyección, se produjo un descenso significativo de los genes dañinos causantes de la enfermedad, sin que se observaran efectos secundarios dañinos en los animales.
De la misma forma, se observó también una reducción del gen Mapt, responsable de codificar la proteína TAU y que está detrás de enfermedades como el Alzheimer y otras demencias.
Un nuevo horizonte para la Medicina
Yizhou Dong, profesor de Inmunología e Inmunoterapia, miembro del Instituto de Genómica Icanh y uno de los autores del experimento, se mostró realmente satisfecho con los resultados. Tal y como él mismo manifiesta, la barrera hematoencefálica es una valiosísima defensa natural, pero en ocasiones puede representar un reto a la hora de administrar fármacos al cerebro.
El nuevo procedimiento rompe dicha barrera y permite de esta forma el ingreso de biomacromoléculas y oligonucleótidos al sistema nervioso, de manera eficaz y segura. Eric J. Nestler, director de The Friedman Brain Institute y coautor del trabajo, afirma que este hallazgo puede, de momento de forma potencial, resolver una de las cuestiones más importantes en el tratamiento de enfermedades relacionadas con el cerebro. Todo ello abre un nuevo horizonte lleno de esperanza hacia la cura de enfermedades complejas como el ELA, el Alzheimer y demás demencias.
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